Un instituto de investigación clínica de París, una fundación dedicada a enfermedades neurodegenerativas y una compañía biotecnológica anunciaron un acuerdo para avanzar en el desarrollo de una terapia genética experimental contra formas hereditarias de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad que afecta a entre 450.000 y 500.000 personas en el mundo.
La terapia candidata, identificada como AVR-001, utiliza un vector viral diseñado para reducir de manera selectiva la producción de una proteína vinculada a la degeneración de las motoneuronas y de otras células del sistema nervioso central en pacientes con mutaciones específicas asociadas a la enfermedad. El desarrollo técnico está a cargo de una compañía especializada en terapias génicas, sobre la base de investigaciones previas realizadas en una escuela politécnica europea.
Según informaron los responsables del proyecto, la terapia se encuentra actualmente en una etapa preclínica avanzada, y de mantenerse el cronograma previsto, los primeros ensayos en humanos podrían iniciar en 2028. Se trata de un desarrollo dirigido específicamente a las formas familiares o hereditarias de la ELA, que representan una proporción menor del total de casos, pero que ofrecen a los investigadores un blanco genético más claro para este tipo de abordaje.
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que provoca la pérdida gradual de las neuronas motoras encargadas de controlar los músculos voluntarios, lo que deriva en debilidad muscular creciente y, con el tiempo, en la pérdida de funciones como caminar, hablar o respirar sin asistencia. Suele manifestarse con mayor frecuencia entre los 40 y los 70 años de edad y afecta ligeramente más a hombres que a mujeres.
Los especialistas involucrados en la iniciativa destacaron que, si bien las terapias génicas dirigidas a formas específicas de ELA aún están en fases tempranas de desarrollo, representan una de las líneas de investigación más prometedoras frente a una enfermedad que hasta ahora carece de un tratamiento curativo.
Fuente: Venevisión Salud (noticiasvenevision.com)